Nadějný lék na Alzheimera dorazil do Německa. Češi ho zatím nedostanou
ALZHEIMEROVA CHOROBA
Na evropský trh vstupuje první schválený lék, který umožňuje zpomalit progresi Alzheimerovy choroby. Případů obávaného onemocnění bude podle odborníků se stárnutím populace rapidně přibývat. Zatímco například v Německu už lék dorazil od září na trh, pacienti v Česku ho zatím nedostanou. Jak uvedl pro deník Echo24 Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL), nelze ani odhadnout, zda a kdy bude na českém trhu dostupný.
Přípravek Lecanemab, který japonská společnost Eisai a americká společnost Biogen prodávají pod obchodním názvem Leqembi, je podle agentury Reuters prvním lékem na trhu Evropské unie, který léčí samotné neurodegenerativní onemocnění, a ne jen jeho příznaky. V klinických studiích látka zpomalila pokles kognitivních funkcí u pacientů s Alzheimerovou chorobou v raném stadiu o 27 procent ve srovnání s placebem.
„Léčba přípravkem Leqembi Alzheimerovu chorobu nevyléčí, ale jde o první schválený léčivý přípravek, který může pomoci zpomalit progresi této nemoci. Účinek léku je omezený (v hlavní klinické studii, která byla podkladem pro rozhodnutí o registraci, bylo zjištěno zpomalení progrese choroby o 5 měsíců) a délka léčby není dosud známa – léčba lecanemabem má však být ukončena, jakmile u pacienta dojde k progresi Alzheimerovy choroby do středně těžkého stadia,“ popisuje SÚKL.
Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) v minulém roce tento přípravek schválila pouze částečně, tedy pro omezenější okruh pacientů a to pro ty, kteří jsou v raných stadiích nemoci a také mají pouze jednu nebo žádnou kopii genu ApoE4 (forma genu pro apolipoprotein E). „Vzhledem k riziku závažných nežádoucích účinků existují přísná kritéria pro použití přípravku. Léčba je určena pouze pro omezenou skupinu pacientů, kteří musí před jejím zahájením podstoupit povinná vyšetření a během léčby jsou pak pečlivě sledováni,“ popisuje SÚKL. Jde o omezení možných závažných vedlejších účinků působících na mozek, které se u části pacientů mohou projevit častěji.
Jedním z nejčastějších nežádoucích účinků užívání přípravku Leqembi jsou reakce související s infuzí, jako je horečka a příznaky podobné chřipce (zimnice, nevolnost, celkové bolesti těla, bolesti kloubů). Největší riziko léčby je však spojeno se závažnými nežádoucími účinky ARIA, které postihují mozek. ARIA se projevuje ve dvou formách: ARIA-E (edém) zahrnující hromadění tekutiny v mozku a ARIA-H (hemoragie) zahrnující malá krvácení do mozku. Tyto stavy se mohou přirozeně vyskytovat u všech pacientů s Alzheimerovou chorobou, ale užíváním léčivých přípravků jako je Leqembi, tj. protilátek proti amyloidu beta, se mohou zhoršovat. Během klinických studií se ukázalo, že u nositelů dvou kopií genu ApoE4 (tzv. homozygotů) existuje vyšší riziko vzniku ARIA než u pacientů, kteří jsou nositeli pouze jedné nebo žádné kopie genu ApoE4. Přínos léčby u pacientů se dvěma kopiemi genu ApoE4 byl zhodnocen jako nižší než rizika a léčba přípravkem Leqembi pro ně není indikována. Předpokládá se, že asi 15 % pacientů s Alzheimerovou chorobou má dvě kopie genu ApoE4.
EMA původně přípravek nedoporučila. Příslušný výbor EMA ale přezkoumal své původní stanovisko a lék schválil, přínosy podle něj převažují nad riziky. Přípravek povolil pro skupinu pacientů, u nichž se ještě nemoc příliš nerozvinula, trpí jen lehkou demencí a mírnými poruchami paměti a myšlení.
Následně vstup léku na trh stvrdila Evropská komise. „Evropská komise tento lék registrovala, což mu otevřelo cestu na evropský trh, nicméně registrace léku je prvním krokem. Pro to, aby byl lék hrazen z veřejného zdravotního pojištění a došlo tak k reálnému zpřístupnění léčby pro potřeby pacientů, musí držitel rozhodnutí o registraci, případně zdravotní pojišťovna, požádat Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) o stanovení ceny a úhrady, k čemuž zatím u léčivého přípravku Leqembi nedošlo,“ uvedl SÚKL pro deník Echo24.
Poté následuje správní řízení, v němž musí dojít k odbornému zhodnocení přípravku i podmínek pro vstup na český trh. „Nemáme informace o tom, kdy dojde ze strany držitele rozhodnutí o registraci, případně zdravotní pojišťovny, k podání žádosti o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady léčivého přípravku Leqembi, a proto ani nelze předjímat kdy a s jakým výsledkem ústav o maximální ceně a úhradě rozhodne,“ uvedl SÚKL.
„Další podmínkou pro uvedení na trh je zavedení plánu kontrolovaného přístupu, kdy každý předepisující lékař bude registrován do centrálního registračního systému předtím, než bude moci přijmout pacienta a jako součást procesu registrace do systému budou muset lékaři potvrdit, že jim byla poskytnuta příručka pro zdravotnické pracovníky a souhrn údajů o přípravku, že jim rozumějí a že jsou oprávněni tento přípravek předepisovat a léčba všech pacientů bude muset být zahájena prostřednictvím zavedeného centrálního registračního systému,“ dodal ústav.
Ve Spojených státech získal lék povolení pro pacienty v rané fázi nemoci v roce 2023, prodává se také v Japonsku a v Číně. Britský regulátor přípravek schválil loni v srpnu. Evropská komise přistoupila k registraci v dubnu letošního roku.
